Kõik iLive'i sisu vaadatakse meditsiiniliselt läbi või seda kontrollitakse, et tagada võimalikult suur faktiline täpsus.
Meil on ranged allhanke juhised ja link ainult mainekate meediakanalite, akadeemiliste teadusasutuste ja võimaluse korral meditsiiniliselt vastastikuste eksperthinnangutega. Pange tähele, et sulgudes ([1], [2] jne) olevad numbrid on nende uuringute linkideks.
Kui tunnete, et mõni meie sisu on ebatäpne, aegunud või muul viisil küsitav, valige see ja vajutage Ctrl + Enter.
Uus lähenemisviis on paljutõotav frontotemporaalse dementsuse raviks prekliinilistes uuringutes
Viimati vaadatud: 02.07.2025
Frontotemporaalne dementsus on ravimatu ajukahjustus, mis põhjustab mälukaotust, kõnehäireid ja isiksuse muutusi. 5–12% juhtudest on haiguse vallandanud progranuliini taseme langus. Selle valgu puudus põhjustab valkude lagunemise häireid, mis omakorda põhjustab lahustumatute toksiliste valkude kogunemist. See omakorda viib aju põletikuni, neuronite surmani ja kesknärvisüsteemi olulise funktsionaalse kahjustuseni.
Frontotemporaalne dementsus on 40% juhtudest pärilik: vastava geneetilise mutatsiooni kandjatel tekib haigus paratamatult. LMU meditsiiniteaduskonna ja Saksamaa Neurodegeneratiivsete Haiguste Keskuse (DZNE) teadlased on tihedas koostöös San Franciscos asuva Denali Therapeuticsiga välja töötanud uue ravimeetodi ajus puuduva valgu asendamiseks. Nad avaldasid oma tulemused ajakirjas Science Translational Medicine.
Terapeutiline lähenemine
„Me sisestasime progranuliini geeni viiruse genoomi,“ selgitab dr Anja Capel, LMU biomeditsiinikeskuse vanemteadur ja üks artikli juhtivaid autoreid. Seejärel süstis meeskond modifitseeritud viirused hiiremudelite vereringesse. „Viirus on suunatud maksarakkudele, mis hakkavad suurtes kogustes progranuliini tootma ja verre eritama.“
Seega väldib see lähenemisviis viiruste otsest sissetoomist ajju, mis kaasneb tõsiste kõrvaltoimete riskiga.
Selle perifeerse lähenemisviisi toimima panemiseks kasutasid teadlased nippi, et mööda hiilida hematoentsefaalbarjäärist, mis tavaliselt blokeerib biomolekulide vahetust vere ja aju vahel. Denali Therapeuticsi väljatöötatud spetsiaalne "ajusüstik" võimaldab aineid selle barjääri kaudu tõhusalt transportida.
Märkimisväärne sümptomite vähenemine hiiremudelis
„Pärast viiruse ühekordset manustamist kontrollisime, kas sümptomid vähenesid,“ ütleb professor Dominique Paquette Insuldi ja Dementsuse Uurimise Instituudist (ISD), teine juhtiv autor ja SyNergy tippklastri liige. Selgus, et valkude lagunemise häired, lahustumatute toksiliste valkude kogunemine, ajupõletik, liikumishäired ja neuronite surm vähenesid oluliselt. „Järgmine samm oli uurida, kas seda lähenemisviisi saab tüvirakkude mudelite abil inimestele üle kanda.“ Ka siin täheldati haigussümptomite olulist vähenemist. Seega on teadlased näidanud, et progranuliini osalisel kaotusel põhinevaid frontotemporaalse dementsuse vorme saab prekliinilistes uuringutes ravida asendusravi abil.
Interdistsiplinaarse koostöö olulisus
Selline ulatuslik ja multidistsiplinaarne uurimistöö on võimalik ainult meeskonnas. „Mul on hea meel, et meie SyNergy tippkeskus pakub meile selles osas ainulaadseid võimalusi. Samal ajal rõhutab see uuring meie koostöö tugevdamise olulisust juhtivate biotehnoloogiaettevõtetega, et saaksime oma uuringud võimalikult kiiresti kliinilisse praktikasse rakendada patsientide hüvanguks,“ ütleb LMU biomeditsiinikeskuse professor Christian Haass, üks juhtivaid teadlasi ja SyNergy pressiesindaja.