Kõik iLive'i sisu vaadatakse meditsiiniliselt läbi või seda kontrollitakse, et tagada võimalikult suur faktiline täpsus.
Meil on ranged allhanke juhised ja link ainult mainekate meediakanalite, akadeemiliste teadusasutuste ja võimaluse korral meditsiiniliselt vastastikuste eksperthinnangutega. Pange tähele, et sulgudes ([1], [2] jne) olevad numbrid on nende uuringute linkideks.
Kui tunnete, et mõni meie sisu on ebatäpne, aegunud või muul viisil küsitav, valige see ja vajutage Ctrl + Enter.
Geeniteraapia on esmakordselt heaks kiidetud haiguse raviks
Viimati vaadatud: 01.07.2025
Euroopa meditsiiniajaloos on toimumas murranguline sündmus: geeniteraapia praktiline kasutamine päriliku haiguse raviks kiidetakse esmakordselt heaks.
Euroopa Ravimiamet on soovitanud ravi haruldase geneetilise häire korral, mille korral patsiendid ei suuda rasva seedida.
Selle soovituse põhjal peab Euroopa Komisjon tegema lõpliku otsuse selle ravimeetodi vastuvõetavuse kohta.
Geeniteraapia põhimõte on lihtne: kui inimese geneetilise koodi mingis osas leitakse defekt, asendatakse see laboris loodud geneetilise materjaliga, millel on soovitud omadused.
Tegelikkuses pole asjad aga nii lihtsad. USA-s kliiniliste uuringute käigus suri teismeline Jesse Gelsinger ja teised patsiendid haigestusid leukeemiasse.
Praegu ei kasutata geeniteraapia meetodeid Euroopas ega USA-s.
Esimene geeniravim
Euroopa Meditsiinikomisjoni Ravimikomitee on läbi vaadanud ravimpreparaadi Glybera kasutamise Buerger-Grutzi tõve, lipoproteiini lipaasi päriliku puudulikkuse raviks.
See sündroom mõjutab ühte inimest miljonist. Kannatajatel on kahjustatud geenistruktuur, mis vastutab rasvade lagundamise eest seedetraktis.
See viib rasvade kogunemiseni veres, kubemevalu ja ägeda pankreatiidi tekkeni.
Seni oli selliste patsientide seisundi leevendamiseks ainus viis range rasvavaba dieet.
Uus ravi kasutab viirust, mis nakatab lihaskoe ja viib kehasse terve geeni koopia.
Seda soovitatakse patsientidele, kes põevad ägedat kõhunäärmepõletikku, pankreatiiti ja kelle dieet ei anna tulemusi.
Defektse geeni asendamine
Uue ravimi tootja, ravimifirma UniQure, ütles, et otsus on patsientide ja kogu meditsiini jaoks murranguline sündmus.
Ettevõtte tegevjuht Jorn Aldag ütles: "Lipoproteiini lipaasi puudulikkusega patsiendid kardavad süüa tavalist toitu, sest see võib põhjustada ägedat ja äärmiselt valulikku kõhunäärmepõletikku, mis sageli lõpeb haiglaraviga."
„Nüüd – esimest korda ajaloos – on loodud ravimeetod, mis mitte ainult ei vähenda põletikuohtu, vaid avaldab ka pikaajalist kasulikku mõju patsiendi seisundile,“ lisas ta.
Hiinast sai esimene riik maailmas, mis ametlikult kiitis heaks geeniteraapia meetodite kasutamise.
[