Kõik iLive'i sisu vaadatakse meditsiiniliselt läbi või seda kontrollitakse, et tagada võimalikult suur faktiline täpsus.
Meil on ranged allhanke juhised ja link ainult mainekate meediakanalite, akadeemiliste teadusasutuste ja võimaluse korral meditsiiniliselt vastastikuste eksperthinnangutega. Pange tähele, et sulgudes ([1], [2] jne) olevad numbrid on nende uuringute linkideks.
Kui tunnete, et mõni meie sisu on ebatäpne, aegunud või muul viisil küsitav, valige see ja vajutage Ctrl + Enter.
FDA kiidab esimest korda aastakümnete jooksul heaks uue ravi glioomipatsientidele
Viimati vaadatud: 02.07.2025
Vorasidenibi on heaks kiitnud USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) II astme glioomidega patsientidele, kellel on IDH1 või IDH2 mutatsioonid.
INDIGO kliinilise uuringu (ülemaailmne III faasi topeltpime randomiseeritud kliiniline uuring) andmetel suurendas vorasideniib IDH-mutatsiooniga 2. astme glioomiga patsientidel pärast kasvaja resektsiooni operatsiooni progressioonivaba elulemust enam kui kahekordselt ja lükkas edasi kiiritus- ja keemiaravi vajadust. INDIGO oli esimene IDH-mutatsiooniga glioomi sihipärase ravi III faasi kliiniline uuring.
„INDIGO uuring näitab, et IDH inhibiitorid võivad toimida IDH mutatsiooniga madala astme glioomide puhul,“ ütleb Patrick Wen, MD, Dana-Farberi Vähiinstituudi Neuroonkoloogia Keskuse direktor ja üks uuringu kolmest esimehest. „Viimane ravim, mis madala astme glioomide jaoks heaks kiideti, kiideti heaks 1999. aastal, seega oleks see esimene uus ravim pikka aega.“
2. astme glioomid on ravimatud ajukasvajad. IDH mutatsioone leidub valdavas enamuses madala astme glioomidest.
Vorasidenib-ravi peamine eelis on see, et see võib edasi lükata kiiritus- ja keemiaravi vajadust. Praegune ravi hõlmab operatsiooni, millele järgnevad kiiritus- ja keemiaravi. Kiiritus- ja keemiaravi on tõhusad ravimeetodid, kuid pärast aastaid kestnud ravi hakkavad patsientidel tekkima kognitiivse düsfunktsiooni märke, mida tavaliselt esineb palju vanematel inimestel.
„Need patsiendid on sageli noored, 30ndates või 40ndates eluaastates. Kuid 10–20 aastat hiljem, isegi kui neil kasvajaga hästi läheb, ilmnevad neil pärast kiiritus- ja keemiaravi sageli dementsuse tunnused,“ ütleb Wen. „Kui see ravim suudab nende ravimeetodite algust edasi lükata, võib see edasi lükata patsientide kognitiivseid häireid ja säilitada nende elukvaliteeti.“
INDIGO uuringus osales 331 IDH-mutatsiooniga 2. astme glioomiga patsienti, kellele tehti kasvaja eemaldamise operatsioon. Uuringusse kaasatud patsiendid ei vajanud kohest kiiritus- ega keemiaravi ning olid jälgimisperioodil. Selle perioodi jooksul randomiseeriti nad saama vorasideniibi või platseebot.
Vorasideniibi võtnud patsientidel oli progressioonivaba elulemus keskmiselt 27,7 kuud, platseebot võtnud patsientidel aga 11,1 kuud. Platseebot võtnud patsientidel oli järgmise ravikuurini kulunud aeg 17,8 kuud.
Vorasideniibiga ravitud patsientidel ei määratud viimase analüüsi ajal mediaani, kuna vaid 11,3% neist patsientidest oli seni järgmisele ravile üle läinud. Ravimil oli ka hallatav ohutusprofiil.
„Uuringus ei leitud elukvaliteedis platseeboga võrreldes mingit erinevust,“ ütleb Wen. „Taluvus on oluline, sest see on ravim, mida me eeldame, et inimesed võtavad aastaid.“
Heakskiit avab patsientidele mitu uut võimalust. Näiteks on Vanil käimas uuring, milles uuritakse vorasideniibi kombinatsiooni immunoteraapiaga, ning plaanis on uuringud, milles vorasideniibi kombineeritakse standardse kiiritus- ja keemiaraviga.