Kõik iLive'i sisu vaadatakse meditsiiniliselt läbi või seda kontrollitakse, et tagada võimalikult suur faktiline täpsus.
Meil on ranged allhanke juhised ja link ainult mainekate meediakanalite, akadeemiliste teadusasutuste ja võimaluse korral meditsiiniliselt vastastikuste eksperthinnangutega. Pange tähele, et sulgudes ([1], [2] jne) olevad numbrid on nende uuringute linkideks.
Kui tunnete, et mõni meie sisu on ebatäpne, aegunud või muul viisil küsitav, valige see ja vajutage Ctrl + Enter.
Kunstlikud kromosoomid võivad aidata hallata pärilikke haigusi
Viimati vaadatud: 01.07.2025
Tüvirakkude Instituudi pressiteenistuse teatel on Jaapanis Totori ülikoolis asuva kromosoomide ehituskeskuse teadlastel õnnestunud saada kunstlikke inimese kromosoome, mida saab kasutada geeni- või rakuteraapias pärilike haiguste raviks.
Keskuse direktori ametit pidav professor Mitsuo Oshimura on aastaid tõsiselt uurinud pärilike haiguste ravi, sisestades kunstlikke kromosoome nn indutseeritud pluripotentsetest tüvirakkudest, mis moodustatakse arenenud somaatiliste rakkude abil, kasutades nelja geeni (transkriptsioonifaktorite) komplekti ekspresseerimise meetodit.
Teadlane jõudis järeldusele, et tema pakutud meetod võimaldab ravida selliseid haigusi nagu Duchenne'i lihasdüstroofia, mis on ohtlik neuromuskulaarse süsteemi haigus, mille puhul toimuvad muutused lihaskiududes. Selle haiguse põhjuseks peetakse spetsiaalse valgu - düstrofiini - sünteesiprotsessiga seotud geeni mutatsiooni. Ja sümptomid on märgatavad juba esimestel eluaastatel ning kujutavad endast tõsist ohtu tervisele.
Professor Oshimura viis oma katsed hiirtega läbi, kuna see meetod teatud ravimeetodite, ravimite ja meditsiiniseadmete tõhususe kohta faktiliste tõendite saamiseks sobib kõige paremini kvaliteetseks uurimistööks ega vaja lisaseadmeid, näiteks meditsiinijäätmete käitlusseadet, arvukalt diagnostikaseadmeid ja patsientide seisundi jälgimise vahendeid.
Katsed kinnitasid, et tehiskromosoomide kasutamisel põhinev geeniteraapia soodustab aktiivselt hiirte lihaskoe normaliseerumist. Uue meetodi idee seisneb kromosoomi konstrueerimises, mis peab kandma soovitud DNA fragmenti "korrigeeritud" kujul – ilma mutatsioonita. Seejärel paigutatakse kromosoom ettevalmistatud tüvirakku, mis toimib "õige" geeni kandjana. Seejärel saadakse kultiveerimisprotsessi käigus uued rakud, mida saab siirdada haiguse poolt kahjustatud organitesse või kudedesse.
Eksperdid usuvad, et uuel tehnoloogial on suur tulevik, kuna selle abil saab rakkudesse viia suuri DNA osi, kartmata olemasoleva genoomi terviklikkuse pärast. Kunstlikult loodud kromosoomide eelisteks viiruslike või muude vektorsüsteemide ees on nende tohutu geneetiline võimekus, stabiilsus mitootilisel tasandil, ohtude puudumine peremeesorganismi genoomile ja võime eemaldada rakkudest modifitseeritud kromosoome.
[